חוקרים קנדיים גילו מסלול פוטנציאלי לריפוי ALS על ידי התמקדות באינטראקציות חלבון, הנתמכות באופן משמעותי על ידי הפילנתרופיה של קרן Temerty, עם תוכניות להתקדם לניסויים קליניים בעוד חמש שנים. קרדיט: twoday.co.il.com
טיפול פוטנציאלי חדש ל-ALS יכול להתקדם לניסויים קליניים בתוך חמש שנים, בתמיכת תרומה של 10 מיליון דולר מקרן Temerty.
בתגלית קנדית פורצת דרך המופעלת על ידי פילנתרופיה, צוות חוקרים מאוניברסיטת ווסטרן בראשות ד"ר מייקל סטרונג חשף נתיב פוטנציאלי לריפוי לטרשת צדדית אמיוטרופית (ALS).
פריצת הדרך, הממחישה כיצד אינטראקציות חלבון יכולות לשמר או למנוע את מוות תאי העצב המהווה סימן היכר של ALS, היא שיאו של עשרות שנים של מחקר מערבי בגיבוי של קרן טמרטי.
"כרופא, היה לי כל כך חשוב להיות מסוגל לשבת עם מטופל או משפחתו ולהגיד להם, 'אנחנו מנסים לעצור את המחלה הזו'", אמר סטרונג, קלינאי-מדען שהקדיש הקריירה שלו למציאת תרופה ל-ALS. "עברו 30 שנות עבודה כדי להגיע לכאן; 30 שנה של טיפול במשפחות ובמטופלים ויקיריהם, כשכל מה שהיה לנו זה תקווה. זה נותן לנו סיבה להאמין שגילינו דרך לטיפול".
ALS: אתגרים ופריצות דרך
ALS, הידועה גם בשם מחלת לו גריג, היא מצב נוירודגנרטיבי מתיש שפוגע בהדרגה בתאי עצב האחראים על שליטה בשרירים, מה שמוביל לבזבוז שרירים, שיתוק ובסופו של דבר למוות. תוחלת החיים הממוצעת של חולה ALS לאחר אבחון היא שנתיים עד חמש שנים בלבד.
במחקר שפורסם לאחרונה בכתב העת מוֹחַ, הצוות של Strong מצא כי מיקוד לאינטראקציה בין שני חלבונים הנמצאים בתאי עצב מושפעי ALS יכולה לעצור או להפוך את התקדמות המחלה. הצוות גם זיהה מנגנון שיאפשר זאת.
"חשוב לציין, אינטראקציה זו עשויה להיות המפתח לפתיחת טיפול לא רק ב-ALS אלא גם במצבים נוירולוגיים קשורים אחרים, כמו דמנציה פרונטו-טמפורלית", אמר סטרונג, בעל הקתדרה לחקר ALS ב-Western's Schulich School of Medicine & רפואת שיניים. "זה מחליף משחק".
ד"ר מייקל סטרונג, יו"ר ארתור ג'יי הדסון לחקר ALS בבית הספר לרפואה ורפואת שיניים של ווסטרן, גילה חלבון שעשוי להוביל לטיפול ב-ALS. קרדיט: בית הספר לרפואה ורפואת שיניים של אלן לואיס/שוליץ'
כמעט בכל חולי ALS, חלבון בשם TDP-43 אחראי ליצירת גושים לא תקינים בתוך התאים, מה שגורם למוות של תאים. בשנים האחרונות, הצוות של Strong גילה חלבון שני, בשם RGNEF, עם פונקציות מנוגדות ל-TDP-43.
פריצת הדרך האחרונה של הצוות מזהה שבר ספציפי של אותו חלבון RGNEF, בשם NF242, שיכול למתן את ההשפעות הרעילות של החלבון הגורם ל-ALS. החוקרים גילו שכאשר שני החלבונים מקיימים אינטראקציה זה עם זה, הרעילות של החלבון הגורם ל-ALS מוסרת, מה שמפחית משמעותית את הנזק לתא העצב ומונע את מותו.
בזבובי פירות, הגישה האריכה במיוחד את תוחלת החיים, שיפרה תפקודים מוטוריים והגנה על תאי עצב מפני ניוון. באופן דומה, במודלים של עכברים, הגישה הובילה לשיפור תוחלת החיים והניידות, יחד עם הפחתה בסמני דלקת עצבית.
הדרך של הצוות לגילוי נסללה על ידי ההשקעה ארוכת השנים של משפחת טמרטי במחקר ALS ב-Western – תמיכה Strong מכנה "טרנספורמציה אמיתית".
התקדמות חלוצית עם תמיכה פילנתרופית
כעת סטרונג והצוות שלו הציבו מטרה להביא את הטיפול הפוטנציאלי שלהם לניסויים קליניים בבני אדם בעוד חמש שנים, משימה שמתודלקת על ידי מתנה חדשה מקרן טמרטי.
הקרן, שהוקמה על ידי ג'יימס טמרטי, מייסד Northland Power Inc., ולואיז ארקנד טמרטי, משקיעה 10 מיליון דולר במשך חמש שנים כדי להפעיל את הצעדים הבאים להביא טיפול זה לחולי ALS.
"למצוא טיפול יעיל ל-ALS תהיה משמעות רבה לאנשים החיים עם המחלה הנוראה הזו וליקיריהם", אמר ג'יימס טמרטי. "מערבון דוחף את גבולות הידע של ALS, ואנחנו נרגשים מההזדמנות לתרום לשלב הבא של המחקר פורץ הדרך הזה."
המתנה החדשה של קרן טמרטי מביאה את סך ההשקעה של המשפחה בחקר מחלות נוירודגנרטיביות במערב ל-18 מיליון דולר.
"ד"ר. המסירות הבלתי פוסקת של סטרונג לתחומו תואמת רק לרצון העמוק של משפחת טמרטי לעשות שינוי עבור אלפי האנשים ברחבי העולם שאובחנו עם מחלה הרסנית זו", אמר נשיא המערב אלן שפרד. "ההשקעה – וראיית הנולד – של קרן טמרטי האיצה את ההתקדמות במציאת טיפול יעיל ל-ALS. אנו אסירי תודה על המחויבות של משפחת טמרטי למחקר משנה חיים".
"זהו רגע מרכזי בחקר ALS שיכול לשנות באמת את חיי המטופלים", אמר ד"ר ג'ון יו, דיקן ב-Schulich Medicine & Medicine.
"עם המנהיגות של ד"ר סטרונג, ההשקעה המתמשכת שלנו בכלים ובטכנולוגיה הטובים ביותר, והתמיכה בעלת החזון של קרן טמרטי, אנו נרגשים לבשר על עידן חדש של תקווה עבור חולי ALS".
